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用干细胞解决帕金森病根源 这家企业能走多远?

来源: 创鉴汇  Fri Dec 13 11:53:49 CST 2019 A- A+

编者注:目前,许多企业都在研究治疗帕金森病的药物,但大多数企业都是为了管理疾病症状,而非扭转疾病。

今日,位于美国圣地亚哥的Aspen Neuroscience企业(以下简称为“Aspen”)宣布完成650万美金的种子轮融资,以推进其治疗帕金森病的首款自体干细胞疗法的开发。Aspen是全球唯一一家为帕金森病患者提供自体神经元替代疗法的企业,这家由世界著名干细胞科学家Jeanne F. Loring博士参与创建的生物技术企业到底有何过人之处?

当帕金森病患者失去神经元时,他们也会失去细胞产生的一种化学信使,这种化学信使就是多巴胺。多巴胺水平的显著降低会使神经细胞之间的交流减弱,从而导致患者运动缓慢,步态和姿势不稳等问题。

个体化干细胞系(图片来源:Aspen Neuroscience官网)

现在主要的帕金森病治疗药物,机理大多旨在改变多巴胺水平。但这些药物无法从根源解决帕金森病的难题,且长期使用这些药物可能引起一系列并发症,给患者的生活带来困扰,也限制了它们的应用。

而Aspen的治疗策略则与现有疗法完全不同,它旨在用干细胞来重建患者受损的神经网络。具体来看,它可以将患者的皮肤细胞变成诱导多能干细胞,而这种细胞可以变为体内任何细胞类型,包括治疗帕金森病的多巴胺能神经元。而且,这种使用自体细胞的疗法还有一个优势:它不会产生排斥反应,使患者不需要再额外接受免疫抑制药物的治疗。此外,Aspen还利用其创新澳门金莎组方法和专有的机器学习工具来把控药物质量,在防止任何有害澳门金莎突变发生的同时,为每种细胞系提供安全可复制的药物。

目前,Aspen的主要候选药物ANPD001正在进行支撑临床研究用新药申请的临床前研究中,用于治疗散发性帕金森病患者。此外,Aspen还有一款澳门金莎编辑的自体神经元疗法ANPD002处于研究阶段,这款药物用于治疗特定帕金森病患者,这类患者编码葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的澳门金莎出现突变,导致GBA缺失。

Jeanne F. Loring博士表示,Aspen致力于通过改善诱导性多能干细胞分化,为多巴胺神经元的过程来提供自体替代细胞疗法。650万美金的种子投资,也代表了资本对这一技术的谨慎看好。诚然,干细胞技术治疗帕金森病,并不会是一条平坦的康庄大道。但一旦取得成功,将为目前的帕金森病治疗带来颠覆。

参考资料:

[1] Aspen Neuroscience Launches With $6.5 Million Seed Funding to Advance First-of-its-Kind Personalized Cell Therapy for Parkinson's Disease,Retrieved December 12, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-launches-with-6-5-million-seed-funding-to-advance-first-of-its-kind-personalized-cell-therapy-for-parkinson-s-disease/?s=89[2] Aspen Neuro Bags $6.5M to Test Parkinson’s Disease Stem Cell Therapy,Retrieved December 12, 2019, from https://xconomy.com/san-diego/2019/12/12/aspen-neuro-bags-6-5m-to-test-parkinsons-disease-stem-cell-therapy/

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