澳门金莎-澳门金莎娱乐-澳门金莎娱乐场

靶向补体信号通路 创新疗法获FDA突破性疗法认定

来源:药明康德  Thu Sep 26 10:13:02 CST 2019 A- A+

今日,Achillion Pharmaceuticals企业宣布,该企业开发的danicopan获得美国FDA授予的突破性疗法认定,与C5补体抑制剂联用,治疗对C5抑制剂治疗反应不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)患者。该认定是基于danicopan在一项2期试验中的积极数据,该试验的顶线结果将在今年底公布。在2017年,FDA已经授予danicopan孤儿药资格。

PNH是一种获得性、威胁生命的血液罕见病,其特点是破坏红细胞(溶血性贫血)、血凝块(血栓形成)、受损的骨髓功能,以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于澳门金莎突变导致原本正常存在于红细胞(RBCs)表面,与补体级联反应的替代通路(AP)相互作用的关键CD55和CD59受体缺失,导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。目前,PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。但在接受C5抑制剂治疗的过程中,高达75%的PNH患者会出现贫血,部分患者还需要接受输血治疗。

补体因子D是替代通路中的一个关键蛋白,抑制补体因子D可以控制替代通路的活动。Achillion开发了补体因子D抑制剂平台,并将其应用于danicopan的研发中。Danicopan通过强效、高度特异性靶向抑制补体因子D,调节补体的替代通路,阻断C3转化酶的产生。此外,与C5抑制剂不同的是,danicopan阻止C3b片段在患者RBC上的沉积,控制PNH患者红细胞分解,以及血管外溶血,进而改善患者的治疗效果。

▲Danicopan的作用机制(图片来源:Achillion官网)

“美国FDA授予口服因子D抑制剂danicopan突破性疗法认定表明了PNH患者需要新疗法的迫切需求,”Achillion企业总裁兼首席实行官Joe Truitt先生说:“Danicopan具有通过口服给药控制血管内细胞分解和血管外溶血的能力,这可能让很多未被满足需求的PNH患者受益。大家期待与FDA继续合作,希翼能够在2020年初将danicopan的临床研发推进到第三阶段。”

参考资料:

[1] Achillion Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Danicopan for Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,Retrieved September 25, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/25/1920498/0/en/Achillion-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Danicopan-for-Treatment-of-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria.html

[2] Achillion Pharmaceuticals. Retrieved September 25, 2019, from https://www.achillion.com/our-science

*声明:本文由入驻新浪医药资讯编辑撰写,观点仅代表编辑本人,不代表新浪医药资讯立场。

关注【药明康微信公众号

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送资讯时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
药明康德官方微信公众号,全球领先的制药、生物技术以及澳门金莎器械研发开放式能力和技术平台,帮助任何人、任何企业更快更好的研发新医药产品,探索无限可能!
+订阅
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈
  • 新浪医药意见反馈留言板          电话:010-61934050-818(812)         欢迎批评指正
  • 新浪概况 一度传媒 联系大家
  • Copyright ? 1996-2015 SINA Corporation, All Rights Reserved
  • 新浪企业 版权所有
XML 地图 | Sitemap 地图