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又一临床急需境外新药来了!田边三菱依达拉奉获批治疗ALS

来源: 新浪医药资讯  Thu Aug 01 14:30:14 CST 2019 A- A+

编辑:张红利

2019年7月31日,国家药品监督管理局更新了田边三菱肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗药物Radicava (Edaravone, 依达拉奉)的办理状态,变为“已发件”。

依达拉奉是临床急需境外新药(第二批),上市申请于2019年4月12日获得承办(受理号:JXHS1900047),随后在6月份被纳入优先审评品种。在“临床急需”+“优先审评”的双码加持下,依达拉奉从上市申请获得受理,到正式获批仅用了110天。

ALS领域的“新宠”

肌萎缩侧索硬化症 (amytrophic lateral sclerosis,ALS)俗称“渐冻人症”,是由于运动神经细胞进行性退化,导致四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩,以及言语、吞咽和呼吸功能减退,直至呼吸衰竭死亡。ALS的病因至今不明,部分病例可能与遗传及澳门金莎缺陷有关,另外一些环境因素,如重金属铝中毒等都可能造成运动神经元损害。

发病机理不明,动物模型不可靠,使得ALS新药的开发非常困难。1996年,赛诺菲开发的利鲁唑(Riluzole)获得美国FDA批准上市,成为第一个获批用于治疗ALS的药物。接下来的时间里只有十几个相关药物挺进临床阶段,但基本全军覆没。至今2017年5月,田边三菱的依达拉奉获美国FDA批准上市,用于治疗ALS。距离利鲁唑获批,相隔了22年!

依达拉奉是一款神经保护剂,能强效清理自由基,使神经免于氧化应激和神经元凋亡。自由基是正常细胞产生能量过程的副产品,正常情况下,它们会被身体迅速清除,但如果留在体内,就会引起氧化应激,导致神经细胞损伤和死亡。而自由基引起的氧化应激被认为是ALS患者神经细胞死亡的原因之一。

Edaravone分子结构式

FDA批准田边三菱的Radicava是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床研究 (NCT01492686)的结果。根据患者开始治疗时的功能水平,通过广泛用于评定肌萎缩侧索硬化症患者的机能状态的临床标准-ALS患者功能评定量表(ALSFRS-R)进行疗效评估,结果显示,相比安慰剂组,Radicava可以延缓ALS患者的身体机能下降速度达33%。

截止目前,依达拉奉已经在日本(2015年6月)、韩国(2015年12月)、美国(2018年5月)、加拿大(2018年10月)、中国(2019年7月)等国家获批用于治疗ALS。

2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,肌萎缩侧索硬化被收录其中。此次依达拉奉在中国获批上市,将给中国ALS患者带来更好的治疗选择,进一步提高药物可及性。

脑卒中领域的“经典”

依达拉奉由田边三菱研制,最初于2001年在日本被批准用于治疗脑卒中。接下来的十多年,田边三菱对依达拉奉进行再次研究,并在原有基础上进行工艺改良,最终达到了治疗ALS的效果。2015年6月和12月,依达拉奉分别在日本和韩国获得批准用于治疗ALS,商品名为Radicut。

2017年5月,FDA在批准田边三菱的依达拉奉用于治疗ALS时,特别声明“只承认田边三菱专利的依达拉奉治疗ALS的疗效”。为区别于其它依达拉奉产品,该药在美国的商品名为Radicava。

在中国,田边三菱的依达拉奉于2004年上市,用于治疗脑卒中,已被写入国内相关用药指南,并纳入医保范围。由于依达拉奉在国内无常识产权纠纷,因此中国参与开发的企业众多。2003年,先声药业率先开发成功,获得生产批文,以商品名“必存”上市销售。随后吉林博大制药也获准生产,商品名为“易达生”。据米内网数据查询,目前国内共有先声药业、山东罗欣、华润双鹤、扬子江药业、齐鲁制药等15家企业拿到了依达拉奉注射剂的生产批文,适应症均为脑卒中。不过,已申请一致性评价的厂家有先声东元和齐鲁制药两家。

对于治疗脑卒中的依达拉奉,中国已是全球第一大市场,而且还有继续扩大的潜力。据立木信息咨询发布的报告,2015-2020年,中国依达拉奉注射液市场的复合增长率约14.0%,预计2020年市场规模将达65.0亿元人民币。因此,仍有不少企业还在努力开拓依达拉奉市场。

比如,时隔多年,先声药业于去年再次递交了复方依达拉奉的上市申请。2018年11月1日,CDE受理了先声东元1类新药依右旋莰醇和依达拉奉右旋莰醇的上市申请,受理号为CXHS1800031、CXHS1800032。依达拉奉右旋莰醇还被纳入了优先审评品种,理由为具有明显治疗优势创新药。

依达拉奉右旋莰醇是由依达拉奉与(+)-2-莰醇(4:1)组成,是依达拉奉与(+)-2-莰醇的最佳组合。企业表示:经过大量研究证实,复方依达拉奉较依达拉奉疗效提高38%、剂量降至1/10、治疗时间窗延长一倍疗效显著、安全性高,是用于脑卒中的新机制新药。

参考来源:新浪医药资讯、马诺健康、药明康德、药融圈、企业官网等相关报道。

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