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对于β地贫,转澳门金莎疗法与澳门金莎编辑疗法的难度比较

 Fri Apr 27 16:14:59 CST 2018 A- A+

以Bluebird Bio企业为代表的β地中海贫血转澳门金莎疗法已经进入III期临床。其I/II期临床数据也显示出明显的效果及较高的安全性。然而,相较于进入商业化研发阶段仅3年左右的澳门金莎编辑疗法,Bluebird的追随者并不多。

对于澳门金莎编辑疗法,虽然其疗效还未得到临床确认(目前还未有任何临床试验数据公布),相关领域的多位专家却在综述中明确对其潜力表示了看好。[1][2]

究其原因,大家对β地中海贫血的转澳门金莎疗法及澳门金莎编辑疗法进行了比较。

总结起来主要有三点:1.转澳门金莎疗法成本高。2.转澳门金莎疗法工艺复杂。3.转澳门金莎疗法临床监测指标复杂。

以下为具体分析:

一、治疗原理。

β地中海贫血是指红细胞内β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患者表现为慢性进行性贫血。严重者需长期输血,生长发育受到影响,寿命难以超过20岁。想要治愈这种疾病,替换或修复患者造血干细胞是目前唯一的方向。

目前针对这一方向,延伸出了如上图所示的三种根治性疗法。

第一种其实就是广为人知的骨髓移植,简单来讲,就是使用健康人骨髓造血干细胞替换患者病变细胞。数十年的临床治疗结果证明了其有效性。但能找到骨髓配型的患者比例极低。即使成功找到配型并移植成功,患者也会因为排异等原因,生存质量较低。

后两种方法使用的是患者自体细胞。通过体外改造,在一定程度上恢复造血干细胞功能后回输患者进行治疗。因为是自体细胞,所以解决了第一种方法中配型难,以及免疫排斥的问题。经过治疗的患者生存质量更好。

而后两种方法的区别从上图可以直观地看出,就是转澳门金莎疗法(以Bluebird为代表)需要使用病毒载体,而澳门金莎编辑疗法则可以避免。

二、工艺复杂程度

病毒的引入决定了转澳门金莎疗法拥有更多的质控需求,以及更严苛的工艺提升需求。

β地中海贫血的转澳门金莎细胞治疗产品及澳门金莎编辑细胞治疗产品的生产流程比较如下:

转澳门金莎疗法中,相对于安全性及有效性的考量,更低的成本,以及在取得患者造血干细胞量一定的情况下,获取足够多的改造后的造血干细胞是产品工艺更难突破的瓶颈。

据文献报道数据计算,治疗一个大约50kg的患者,所需浓缩病毒(即10(9)IU/ml级别的病毒)量大约2-5L [3][4]。按照该级别病毒市场价格(以Cyagen官网报价)计算,使用该疗法治疗一位病人,仅病毒成本就达到了数百万美金。

三、临床操作及监控指标的比较

同样由于病毒的引入。β地中海贫血的转澳门金莎细胞疗法相对于澳门金莎编辑细胞疗法引入了更多的风险因素。这些风险因素则直接导致了更复杂的临床操作及更多的监控指标。

四、两种地中海贫血疗法的代表企业

Bluebird长达十余年的努力,取得了β地中海贫血等血液疾病治疗史上又一个重大突破,为患者带去了希翼。

然而,成本更低廉,工艺相对更简单的澳门金莎编辑细胞疗法,显然给了大家更多想象和发挥的空间。

附:Bluebird Bio此次临床报道重点信息的摘录:

2018年4月19日,Bluebird Bio在新英格兰杂志发表了其地中海贫血疗法的I/II期临床试验结果。经过治疗的全部22名输血依赖型β地中海贫血患者的血红蛋白量得到明显提升,其中15名患者完全摆脱了输血。观察期长达3年(中位期26个月)。

参考文献:

[1]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29336892/

[2]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29458735

[3]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC518665/

[4]https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29669226

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