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世界首个即将进入临床试验的CRISPR澳门金莎疗法上线

 Fri Dec 08 15:05:02 CST 2017 A- A+

12月7日,CRISPR Therapeutics 宣布提交了CTX001 的CTA临床试验申请。CTX001是由CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals联合开发的一种基于CRISPR的澳门金莎编辑疗法,用于治疗严重的β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。此次CTA临床试验申请一旦通过,将成为首个进入临床试验阶段的商业化CRISPR澳门金莎编辑疗法。

CTX001通过对病人自体造血干细胞的澳门金莎改造和回输,使病人红细胞高表达胎儿血红蛋白HbF,提高病人红细胞供氧量,达到治疗目的。HbF是一种可以携带大量氧的血红蛋白,通常在出生时表达,成年后被置换为成人血红蛋白。而如果患者成人血红蛋白出现问题,就有可能出现β-地中海贫血、镰刀型细胞贫血等严重疾病。而通过HbF的高表达,则可以代替成人血红蛋白,为机体供氧。

CTX001在欧洲的临床试验预计2018年开始,用于评估CTX001对成年β地贫患者的治疗效果和安全性。同时CRISPR Therapeutics计划于2018年向美国FDA提出NDA新药应用申请,将CTX001用于镰刀型细胞贫血的临床试验。

关于β地中海贫血

β 地中海贫血是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白隐性遗传病。多于婴儿期发病,出生后3~6 个月内发病者占50%。是严重的慢性进行性贫血。需要依靠长期输血或骨髓移植维持生命。由于配型成功率相当低,即使配型成功,骨髓移植后的成功率也仅有6成。因此大部分重症β地贫患者靠长期输血治疗与排铁剂连用进行治疗,然而这样的长期治疗会造成病人脏器损伤,多数寿命不足20岁。

β地中海贫血在中国两广、台湾、贵州,及一带一路沿线国家高发。仅中国就涉及近3000万家庭,约1亿人口。

关于镰刀型细胞贫血

镰刀型细胞贫血是一种隐性遗传病,由血红蛋白分子遗传缺陷引起,病人的大部分红细胞呈镰刀状,失去输氧的功能,许多红血球还会因此而破裂造成严重贫血,甚至引起病人死亡。其特点是病人的血红蛋白β—亚基N端的第六个氨基酸残基是缬氨酸(val),而不是下正常的谷氨酸残基(Glu)。

镰刀型细胞贫血多见于黑色人种,在非洲,美洲,中东,希腊等地发病率较高。

关于CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutcs由CRISPR澳门金莎编辑技术3位奠基人之一的Emanuelle Charpentier于2013年创立。致力于将CRISPR/Cas9澳门金莎编辑技术转化为疾病治疗的良方,通过澳门金莎组编辑技术对澳门金莎的直接准确的修改,治疗严重的疾病。

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