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疾病控制率100% 创新抗癌疗法获FDA突破性疗法认定

来源:药明康德  Fri Aug 30 10:02:37 CST 2019 A- A+

今日,SpringWorks Therapeutics企业宣布,美国FDA授予该企业开发的nirogacestat突破性疗法认定,用于治疗复发或难治性,无法切除的硬纤维瘤(desmoid tumors)或深部纤维瘤病(deep fibromatosis)。Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。

硬纤维瘤是一种失能性并可导致毁容的罕见软组织肿瘤。它可能快速侵袭周围的健康组织,造成严重疼痛,内出血,动作范围受限,甚至死亡。据统计,在美国每年大约有1000-1500名新硬纤维瘤患者。历史上,硬纤维瘤的治疗方法为手术切除术,然而在手术切除后肿瘤复发率非常高,导致手术切除疗效不佳。目前没有获批疗法治疗硬纤维瘤。

Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体,其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。除了治疗硬纤维瘤以外,SpringWorks还与葛兰素史克(GSK)企业达成研发协议,在多发性骨髓瘤(MM)患者中检验nirogacestat与其它MM疗法联用的效果。

▲Nirogacestat的作用机制(图片来源:SpringWorks企业官网)

这一突破性疗法认定是基于nirogascestat在治疗包含24名硬纤维瘤患者的1期和2期临床试验中的表现。在这些研究中,nirogacestat治疗表现出100%的疾病控制率,由于患者的疾病缺乏进展,在试验数据公布时患者的中位无进展生存期尚未达到。

“由于硬纤维瘤患者的重要未竟需求,大家致力于快速开发nirogacestat。很高兴能够获得突破性疗法认定,”SpringWorks企业首席实行官Saqib Islam法学博士说:“大家目前正在为3期临床试验注册患者,将与FDA密切合作,尽快将nirogacestat带给患者。”

参考资料:

[1] SpringWorks Therapeutics Receives Breakthrough Therapy Designation for Nirogacestat for the Treatment of Adult Patients with Progressive, Unresectable, Recurrent or Refractory Desmoid Tumors. Retrieved August 29, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190829005222/en

[2] Springworks Therapeutics. Retrieved August 29, 2019, from https://www.springworkstx.com/pipeline/nirogacestat/

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