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释放人类澳门金莎组的天然潜力?这家企业今天亮了

来源: 创鉴汇  Tue Sep 24 16:07:56 CST 2019 A- A+

今日,一家名为Omega Therapeutics的生物技术新锐走出隐身模式,进入业界的视线。企业首席实行官Mahesh Karande先生谈起其技术能力时,他说,该企业“正在释放人类澳门金莎组的天然能力”。

Karande先生是诺华企业的前高管,他说:“大家称自己为遗传医学,是因为大家确实是在给人类澳门金莎组的基本调节剂用药。这是以前从来没有做过的事。”

Omega Therapeutics由知名风投机构Flagship Pioneering孵化,技术源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。两位教授在2015年首次描述了3D DNA闭合环是如何控制澳门金莎组活性的。长链DNA形成了这些环,因为它们必须适合细胞核。这些环有助于将两米的DNA“组织并封装”成一个大约5微米或五百万分之一米的空间。每个环是一个或多个澳门金莎及其调控元素的“绝缘邻域(insulated neighborhood)”。

所以Omega创建了一个平台,可精确调整绝缘澳门金莎组域(IGD),或人类澳门金莎组GenomStats?,这些都是DNA的3D闭环结构,可以控制澳门金莎组活性,并能够释放澳门金莎组治疗疾病的天然能力。这使得能够在不改变核酸序列的情况下,独特而快速地开发出可治疗疾病的特定疗法,并覆盖多种适应症。经过工程设计的澳门金莎组调节剂,称为Omega Controllers?,可以将澳门金莎组活性精确调节至所需的治疗水平,从而解决疾病的生物学根源。

据了解,这些调整,包括打开或关闭澳门金莎,切掉致病澳门金莎或放入有缺陷澳门金莎的健康版本,都不会对澳门金莎组造成永久性的改变。

Mahesh Karande先生采访中表示:“事实上,除了某些病毒和感染,几乎所有人类疾病都是由于澳门金莎组表达失调所致,要么是澳门金莎表达水平不正确,要么就是澳门金莎过分或过低表达。大家能够将这种表达调整到应该达到的原始水平。”

由于这种方法可能适用于许多疾病领域,因此Omega计划建立一些合作伙伴关系,同时自行进行管线的开发。Flagship的普通合伙人David Berry博士说,Omega的疗法可用于提高体内和体外疗法的疗效。

在体内空间中,检查点抑制剂是潜在的候选药物。“其中许多都不如希翼的那样有效。有时免疫肿瘤药物仅对30%的患者起作用。” Karande先生说。

Omega可以鉴定出影响他们对这些疗法反应方式的特定澳门金莎。例如,如果某个澳门金莎在对某种免疫肿瘤药物无反应的患者中表达,那么Omega可能会敲低该澳门金莎的表达,以使该药物更有效。在体外治疗方面,Karande设想在体外进行细胞治疗时使用Omega的技术。

关于本次企业具体的融资数额,Omega Therapeutics没有透露,但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以来都大力支撑初创企业的发展,该机构在今年3月募集了8.24亿美金的新投资资金。

参考资料:

[1] Flagship Pioneering Unveils Omega Therapeutics and Appoints Seasoned BioPharma Executive Mahesh Karande as President and Chief Executive Officer Retrieved September 24 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190923005202/en/Flagship-Pioneering-Unveils-Omega-Therapeutics-Appoints-Seasoned

[2] New Flagship biotech wants to unleash your genome Retrieved on September 24 2019 from https://endpts.com/new-flagship-biotech-wants-to-unleash-your-genome/

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