澳门金莎-澳门金莎娱乐-澳门金莎娱乐场

大冢制药固定剂量组合口服疗法ASTX727获FDA孤儿药资格

来源: 生物谷  Fri Sep 06 13:30:43 CST 2019 A- A+

日本澳门金莎大冢制药(Otsuka Phamra)全资子企业Astex制药企业近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该企业口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨],C-DEC)孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS),包括慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格(ODD)认定后,澳门金莎有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施,包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
ASTX727是由固定剂量的cedazuridine(一种胞苷脱氨酶抑制剂)和地西他滨(一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂)组成的一种新的口服组合疗法。其中,cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶,避免降解地西他滨,从而使ASTX727能够实现口服给药地西他滨,达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。
今年6月,大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的顶线结果。该研究是一项随机、开放标签、交叉研究,在138例既往未接受治疗(初治)和已接受治疗(经治)的骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)患者中开展,评估了ASTX727与地西他滨静脉输液(decitabine IV)的疗效和安全性。
结果显示,口服ASTX727与静脉输注地西他滨方案具有同等的地西他滨暴露当量,达到了研究的主要终点。根据该研究数据,Astex企业计划在2019年向美国FDA提交ASTX727的新药申请(NDA)。
Astex制药企业总裁兼首席澳门金莎官Mohammad Azab表示:“大家很高兴FDA授予ASTX727孤儿药资格认定。如果获得批准,ASTX727可为这些致命性疾病患者带来一种新的治疗选择。大家非常感谢所有的患者、护理者、合作伙伴研究和制造组织,以及为ASTX727临床开发项目做出贡献的澳门金莎专业人员。”

原文出处:Astex Pharmaceuticals announces that its novel, oral hypomethylating agent ASTX727 has been granted orphan drug designation for the treatment of myelodysplastic syndromes (including chronic myelomonocytic leukemia) by the US FDA

本文来源自生物谷,更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)

收藏
扫描二维码,关注新浪医药(sinayiyao)公众号
360°纵览医药全局,365天放送资讯时事,医药资讯轻松一览,
精彩不容错过。
文章评论
澳门金莎

澳门金莎

大家提供新鲜全面的澳门金莎资讯、药品资讯

专栏 活动 招聘 策划
订阅专栏推荐
  • 医药第1时间 医药第1时间
  • 研发日报 研发日报
  • 医药速读社 医药速读社
  • 医药头条君 医药头条君
我要成为专栏编辑
2019中国医药新智汇论坛
2019中国医药新智汇论坛
原创力打造—【医药第一时间】
原创力打造—【医药第一时间】
医 药 人
我有我的行业视角
医 药 说
我改变 我预见
睿 见
思睿观通 远见卓识
大医精诚
看见现代医生对精与诚的传承和追求
印象笔记
有道云笔记
微信
二维码
意见反馈
  • 新浪医药意见反馈留言板          电话:010-61934050-818(812)         欢迎批评指正
  • 新浪概况 一度传媒 联系大家
  • Copyright ? 1996-2015 SINA Corporation, All Rights Reserved
  • 新浪企业 版权所有
XML 地图 | Sitemap 地图